基因疗法对患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童见效吗？？

基因疗法的发优艾设计网_设计圈展能够为患有严重遗传性疾病而导致免疫功能缺陷的儿童提供安全的治疗方案吗？

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满地落花帘不卷 优艾设计网_PS问答 2022-05-12 10:01

据英国《柳叶刀》杂志2005年报道，4位患有严重联合免疫缺陷的儿童已被基因疗法治愈。这使利用基因疗法治疗严重联合免疫缺陷的成功案例增加到了18例。

医生先将一个矫正的基因序列置于一个失去致病能力的病毒中，然后把病毒注入体内。病毒就像特洛伊木马一样，在患者体内四处乱逛，感染细胞，同时把矫正基因带入细胞中。

严重联合免疫缺陷是一种遗传性疾病，患者体内缺少免疫细胞，因而非常容易受到疾病侵袭。以往的治疗方法是让患者生活在绝对洁净的保护罩中，或者在幼时接受骨髓移植。

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