基因治疗的未来前景如何？安全性问题将如何解决？？

15年前，优艾设计网_设计客美国一位罹患罕见消化道疾病的病患接受基因治疗后，身体产生猛烈反应而过世，基因治疗首战因此而失败。

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yiyidz 2021-11-07 01:54

基因疗法的前景应该是光明的，虽然其安全性还有争议。

基因疗法，是将负责修复生理功能的外源基因，通过载体（逆转录病毒、腺病毒等）导入受体细胞以纠正基因缺陷，达到治疗或预防疾病的目的。基因疗法的这种根本性特点，使其对于很多现代医学治顽疾的治愈有很大前景，而且目前在临床上有很多成功的案例。但是，由于该疗优艾设计网_设计客法涉及对患者的遗传物质进行操作，所以，基因疗法自诞生之日起，其安全性也备受关注。
比如一般的疑虑有：基因疗法需要借助病毒载体，将外源基因导入患者的受体细胞。在此过程中，源于病毒的载体会不会对患者造成伤害？导入的外源基因会不会引起机体的免疫反应？外源基因的整合至基因组后，会不会造成基因重排？这是否有进一步诱发机体发生癌变的可能？

但是，从目前的事实来说，基因疗法还是比较安全的。
迄今为止，在基因疗法完成的2000余例人体试验中，共有12例发生严重的不良反应，如免疫排斥或T细胞白血病等。这其中，"乔妮•莫尔之死"影响最大。但是，之后进一步的研究发现：妮•莫尔的死因与基因疗法并无直接关系。

最近，宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的布希曼教授研究组，通过对逾十年基因治疗受试者的血液样本进行分析，得出结论"T细胞遗传修饰是一种安全的基因疗法"。这或许也能部分消解近年来人们对于基因疗法过度的疑虑。
他们为研究基因疗法的长期有效性和安全性，对接受基因治疗的HIV阳性患者进行长期随访。这些患者在1998-2005年间分别接受了一次或数次"T细胞免疫重建"。这种基因治疗是采用传统的逆转录病毒载体，将嵌合抗原受体基因导入患者体内，该嵌合抗原受体能引导机体的免疫系统杀伤HIV感染的细胞。
他们的研究结果表明：患者在接受基因治疗十年后，导入外源基因依然能够发挥治疗效果。数据显示，该基因疗法的半衰期可达16年，这表明该基因疗法在患者体内的有效作用时间可达十余年。而且，对43名患者，累计逾500个患者随访年的样本进行分析，无论是外源基因的插入位点分析，还是临床血液学检测，均未发现患者体内发生了癌变或显着的免疫反应。这意味着，"逾十年的临床数据证明，遗传修饰T细胞是一项安全的基因疗法"。

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