对干细胞进行基因编辑的安全性如何？？

对干细胞进行基因编辑，是近年来出现的新兴技术。这种技术有着巨大的医优艾设计网_设计疗潜力，但它们的安全性也引
起了许多人的担忧。人们担心基因编辑会降低干细胞的稳定性，使它们更容易突变。

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360U3206558759 2021-11-06 07:19

这个是存在一定风险的，但是基因编辑不会降低干细胞的稳定性这一点已经被多优艾设计网_PS百科个研究者证明。也就是说，风险可能是来源于本身技术的不成熟，而不是基因编辑后会出现以上的情况。

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sa露紫 2021-11-06 07:30

有专家指出，对细胞进行基因编辑，存在一定安全性风险。
针对美国和日本两个独立研究小组近日分别宣布利用基因重新编排技术将人体皮肤细胞改造成了类似胚胎干细胞的“万能细胞”，有专家指出，这项成果还存在安全性问题优艾设计网_设计LOGO。
据报道，为改造细胞，日本京都大学教授山中伸弥的研究小组向皮肤细胞中植入了4个基因，其中“c-Myc”是一个与癌症相关的基因。经此方法改造过的细胞被称作“iPS细胞”。他们观察以“iPS细胞”为基础诞生的实验鼠近1年时间，发现20%的实验鼠出现了肿瘤。检测显示，这些实验鼠体内的“c-Myc”基因活跃。
这种癌症化的倾向在很大程度上还受到将基因植入皮肤细胞时所用手段的影响，该过程一般使用病毒作为“搬运工”来运送基因。山中伸弥研究小组使用“逆转录病毒”运送基因，这种病毒会对细胞染色体造成影响，有可能使癌症相关基因“c-Myc”的影响扩大。
研究小组考虑今后使用对细胞染色体没有上述影响的“腺病毒”搬运基因，这种病毒虽然会使基因植入的效率降低，但可以提高安全性。
据报道，美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员植入皮肤细胞的基因中没有“c-Myc”，减少了一些安全性问题，但是他们使用的皮肤细胞必须是胎儿或者新生儿的细胞，其研究中用于搬运基因的“慢病毒”也会改写染色体的遗传信息。
所以两种方法均存在一定的安全性隐患，其离临床应用还需要更多的技术上的完善。

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ty_遣 2021-11-06 07:33

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研究人员分别通过HDAdV和TALEN矫正了镰状细胞病的iPSC，并对这些细胞进行全基因组测序。他们发现，细胞在基因编辑之后，随机突变的水平依然较低，和未经编辑的细胞差不多。

Cell Stem Cell杂志上同期发表的另外两项研究验证了上述结果。Johns Hopkins大学的Linzhao Cheng和Zhaohui Ye领导团队，通过全基因组测序分析证明，对人类iPSC进行CRISPR/Cas9和TALEN编辑具有很高的特异性。而哈佛大学的Kiran Musunuru等人则发现，CRISPR-Cas9 和TALEN靶向编辑之后，人多能干细胞中的脱靶突变发生率很低。

这三项研究相互补充和印证，证实了基因编辑技术在干细胞治疗中的安全性。值得强调的是，这些结果并不意味着这种干细胞治疗不存在风险，而是说编辑过程不会降低干细胞的安全性。

原始出处：

Suzuki K, Yu C, Qu J, Li M, Yao X, Yuan T, Goebl A, Tang S, Ren R, Aizawa E, Zhang F, Xu X, Soligalla RD, Chen F, Kim J, Kim NY, Liao HK, Benner C, Esteban CR, Jin Y, Liu GH, Li Y, Izpisua Belmonte JC.Targeted gene correction minimally impacts whole-genome mutational load in human-disease-specific induced pluripotent stem cell clones.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):31-6.

Smith C, Gore A, Yan W, Abalde-Atristain L, Li Z, He C, Wang Y, Brodsky RA, Zhang K, Cheng L, Ye Z.Whole-Genome Sequencing Analysis Reveals High Specificity of CRISPR/Cas9 and TALEN-Based Genome Editing in Human iPSCs.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):12-3.

Veres A, Gosis BS, Ding Q, Collins R, Ragavendran A, Brand H, Erdin S, Talkowski ME, Musunuru K.Low Incidence of Off-Target Mutations in Individual CRISPR-Cas9 and TALEN Targeted Human Stem Cell Clones Detected by Whole-Genome Sequencing.Cell Stem Cell. 2014 Jul 3;15(1):27-30.

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裴瑶2016 2021-11-06 07:33

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胚胎干细胞和诱导多功能干细胞(iPS cells) 能转化为任意种类的细胞，它们有潜力转化成需要的细胞，治愈病症。不过，它们也可能发生有害的变异。
首先，诱导多功能干细胞也和主人的其它细胞一样，有相同的基因缺陷，所以在利用它们时先要去除这些缺陷。可是，移除可能做不到很精确；
其次，现有的基因编辑方法可能产生癌症或其它不良副作用。最近的基因编辑方法进展还不能用于干细胞。

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