粘多糖病目前有对应的靶基因药物吗？？

据报道，粘多糖病中国发现的病例优艾设计网_PS论坛也仅有1000多例，这么罕见的疾病有对应的靶基因药物吗？

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_CFT****09198 2021-10-31 07:20

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目前治疗粘多糖病的3种药物有Aldurazyme、Elaprase、Naglazyme，靶基因药物尚未听说。
迄今为止,异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)是粘多糖病最有效的治疗手段。
粘多糖病(mucopolysaccharidosis,MPS)是因酸性粘多糖降解酶缺乏,使之不能完全降解,其产物在体内堆积所致的遗传性代谢性疾病。本病罕见,发生率约占活婴的十万分之一,根据不同酶的缺陷可将该病分为8型,其中Ⅰ型Hurler综合征(Hurlersyndrome,MPS IH)最典型,症状最严重,常于10岁前因心功能不全或肺部感染而死亡。自1981年首例MPS-I型儿童异基因造血干细胞移植获得成功以来,到2004年底全球已有300多例患儿接受了移植治疗[1],但均集中于发达国家,我国尚未见报道。我们于2005年9月为1例粘多糖病Ⅰ型(Hurler综合征)患儿进行异基因造血干细胞移植获得成功,这在国内尚属首例,

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