转基因红细胞或可成为一种新的药物传递载体？？

最近，美国怀海德研究所的科学家运用基因工程技术对红细胞进行遗传性和酶化修饰，获得了转基因红细胞。这种红细胞可以识别靶点，作为药物载体或示踪分子、疫苗等，具有低毒性、长效性和可拓优艾设计网_设计圈展性的优点。

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fengjv5 2021-10-31 01:11

确实如楼主所说。

研究者Harvey Lodish说道，我们想制造一种高价值的红细胞（RBCs），当然其并不单单只能携带氧气，如今我们利用新型技术就可以使得培养基中的小鼠和人类红细胞表达出我们所想要的东西，并且勇于携带特殊的诊断和治疗制剂等。

这项研究中，研究者将编码特殊的修饰正常红细胞表面蛋白的基因优艾设计网_设计引入到早期的RBCs祖细胞中，随着RBCs变得成熟，其产生的蛋白质就可以留在细胞内部；由于修饰化的人类红细胞可以在机体中循环4个月以上，因此研究者就可以将抗体引入红细胞中来中和机体中的毒素。

这项研究具有较大的应用前景，其涉及从修饰RBCs促进结合作用到移除血液中的有害胆固醇等等方面；RBCs可以作为一种有吸引力的运输工具应用于潜在的治疗过程中，相对于其它类型的细胞，红细胞的含量较为丰富，而且其寿命较长（一个循环大约120天）。这种修饰后的RBCs可以被用于抑制进行蛋白质疗法伴随而生的未知的患者机体免疫反应，目前研究者正在探索是否RBCs可以被用于操控患者的免疫系统来使得患者得到更好的治疗。

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前任SHI光棍 优艾设计网_设计 2021-10-31 01:22

是的。
美国怀海德研究所(Whitehead Institute)的研究人员从基因方面和酶促地修改了红细胞，使得它能够携带一系列有价值的载荷——从药物到疫苗到显像剂——并传递至全身各处的特定位置。这项发表在《美国国家科学院院刊》上。
RBCs是潜在的治疗应用的颇具吸引力的载体，这其中存在一系列原因，包括它们大量存在——它的数量比体内任何其它细胞类型都多，此外它们的生命周期也非常长，长达120天。最重要的可能是在RBC的产生过程中，最终成熟变成RBC的祖细胞会抛弃它们的细胞核和其中所有的DNA。没有了细胞核，成熟的RBC缺少基因物质或者早期基因操作的任何信号，后者可能导致肿瘤的形成或者其它不利影响。
为了探索这种特征，罗迪什和他的实验室小组向早期阶段的RBC祖细胞引入了基因密码，他们利用了普勒格研发的蛋白质标记技术略微修改了正常的红细胞表面蛋白质。随着RBCs逐渐变成熟和去细胞核，蛋白质却仍保留在细胞表面。这种名为“分拣标记”(sortagging)的方法依赖细菌的一种酶(分选酶A)来确定表面蛋白质和需要携带物质之间强大的化学键，无论是小型治疗分子或者能与毒素相结合的抗体。
因为改造后的人类红细胞可以在体内循环长达4个月之久，我们可以预想未来使用这类细胞引入抗体，中和毒素。

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图库曼新风 2021-10-31 01:31

当红细胞穿越血管时，它们将氧气传递到你身体几乎每一个角落和空隙。但是氧气并不是它们能携带的唯一东西。目前，麻省理工学院一个研究小组通过设计红血细胞，使其表面具有“粘性”蛋白质，赋予这些细胞携带任何东西的能力，从治疗免疫系统疾病或癌症的药物，到用于血管成像的放射性分子。相关研究结果发表在6月30日的《PNAS》杂志。
红细胞占人体所有细胞的1/4，能存活平均4个月的时间。麻省理工学院的免疫学家Hidde Ploegh指出，红细胞的普遍性和长寿命，使得它们成为一种理想的载体，可携带药物进行全身治疗。此前，研究人员通过使分子穿过细胞膜进入其内部，将药物加载到红细胞中，但是这个过程会削弱细胞，只有当细胞到达其最终目的地时，分子才能释放。
Ploegh及其同事希望将分子附加到红细胞的外部。由于红血细胞没有细胞核，因此缺乏制造新蛋白的遗传物质，研究人员转向有核红血球——仍含有DNA的红细胞前体细胞，实际上是未成熟的红细胞。科学家们将已知编码红细胞表面蛋白的基因修改版本，添加到有核红细胞中。引入的基因序列有过修改，因此有核红细胞会产生优艾设计网_设计模板具有额外标记的表面蛋白质，可被称为分拣酶（sortase）的蛋白质所识别。
　　当有核红细胞成熟为红血细胞时，这些工程蛋白质仍然存留。当研究人员将分拣酶添加到成熟的细胞混合物中时，这个蛋白会剪掉每个工程蛋白质的末端，留下“粘性”拖车钩栓用于携带药物。然后，具有相应分拣酶标签的任何分子，可与红细胞的表面蛋白质结合。为了显示这个钩栓如何起作用，Ploegh的研究小组把维生素生物素附加到红细胞上，然后将其注入小鼠体内。携带生物素的细胞在血液循环中存活了至少28天。
　　Ploegh设想，未来可用这种技术创建一种新型个性化疗法——分离你自己的细胞，用来产生分化为有核红细胞的干细胞，经遗传改造携带一个分子，然后注入到你的体内。需要在循环系统中传播的任何分子都可以是货物。等到有核红细胞成熟为红细胞的时候，它们将失去自己的DNA，从而消除了遗传物质持续突变或扩散的风险。Ploegh指出：“你可以安装的有效荷载是无限的。但是现在，很多应用仍然还是假设。”
　　Muzykantov已经开发出利用红血细胞作为分子载体的其他方法，他表示，这种新方法的意义超过了药物传递。它可以被用来跟踪红血细胞，诊断血液疾病，将成像剂扩散到体内，对动脉粥状硬化斑块或阻塞的动脉成像，或在移植之前，通过阻断进入血流的抑制性抗体，压制免疫系统。

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