用基因疗法可以治疗眼部疾病吗？？

色素性视网膜炎会导致失明，用基因疗法可以治疗眼部疾病优艾设计网_设计百科吗？

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bswscxy2017 2021-10-30 17:27

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显然通过楼上的回答我们已经可以知道利用基因疗法确实是可以治疗一些眼部疾病的，但是怎么好像所有只要是和基因有关系的疾病，貌似都可以利用基因疗法来进行治疗啊，这样来讲基因疗法不是万能的了么？虽然现在不能治疗所有疾病，但照科技的发展来看，应该是会有这么一天的吧？@十四先生 @yawl

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ly1987526 2021-10-30 17:31

基因疗法可有效治疗一种遗传性眼病.
英国牛津大学1月16日发布新闻公报称，该校研究人员首次将基因疗法用于一种渐进性失明疾病——无脉络膜症的治疗，临床试验取得显著成果，接受治疗的病人视力得到明显改善。
无脉络膜症由X染色体上的CHM基因缺陷所致，这也是为什么总是男孩子受此疾病影响的原因。缺少了CHM基因制造的蛋白，视网膜内的感光细胞会慢慢停止工作并最终死亡，而随着病情的发展，视网膜会逐渐萎缩，视力随之降低，直至失明。
在牛津大学的这项临床试验中，有9名无脉络膜症患者接受了基因疗法治疗。研究人员首优艾设计网_设计百科先将病人的一只眼睛的视网膜分离，然后利用细针将携带CHM基因的病毒注入到视网膜下的感光细胞中。CHM基因在进入细胞后会生产蛋白，阻止细胞死亡。之所以只针对一只眼睛治疗，则是为了能够和另一只眼睛的视力情况进行对比，以明确治疗效果。
研究人员将一期试验数据发表在医学杂志《柳叶刀》上，结果显示，在病人接受基因疗法治疗6个月后，他们的视力得到了明显的改善。

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罗冥菀 优艾设计网_设计模板 2021-10-30 17:34

有相关的研究报道。具体做法如下：
研究人员将携带这种特定基因的一种无害病毒注入视网膜感光细胞中，整个过程与白内障手术类似。研究人员希望通过病毒感染的形式让这种基因发挥作用，使眼部能正常产生感光细胞所需蛋白质以阻止其死亡，进而使病情发生逆转。
此次公布的是6名两年前接受治疗的患者情况。为对照治疗效果，这些患者均只有一只眼睛接受了治疗。手术6个月后，这些患者的病情均出现好转。
65岁的患者乔纳森·怀亚特说，两年前他的视力已经非常差，左眼看东西尤其模糊。在接受治疗后，他看球赛主要靠这只眼，“感觉球场的绿色更亮了，球衣上的号码也看得更清楚”。
研究人员表示，首批试验结果“出乎意料”，虽然尚不能确定疗效能否永久保持，但至少在两年的观察期中保持良好。更重要的是，试验结果证实了基因疗法的安全性，未来有望对有这种遗传缺陷的人提前采取基因疗法。

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因醉鞭名马幌 优艾设计网_平面设计 2021-10-30 17:45

美国研究人员在《科学·转化医学》杂志上报告说，３名遗传性眼病患者接受基因疗法治疗后，视力显著提高且无排异反应等不良情况发生。这为利用基因疗法治疗其他视网膜病变带来了希望。

　　这３名患者患有罕见眼疾——莱贝尔先天黑内障。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。到二三十岁时，患者可能完全失明。宾夕法尼亚大学和费城儿童医院研究人员利用腺病毒载体将修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球内，病毒将感染视网膜患病细胞，将变异基因“重写”为正常基因。

　　出于谨慎，研究人员最初仅为每名患者视力较差的一只眼进行了治疗，经过几年的观察确认安全性和有效性后，研究人员又利用同样方法对患者另一只眼进行了治疗。治疗后患者能辨认出人脸，而这是接受治疗前做不到的，并且患者对弱光的敏感度显著提高。

近日来自美国宾夕法尼亚大学医学院费城儿童医院的科学家们在对3名先天性失明患者的基因治疗试验中获得令人鼓舞的实验结果，他们利用腺相关病毒（AAV）载体将RPE65基因注入患者体内，初期数据表明基因治疗不仅安全，而且显示了良好的治疗效果。相关研究论文发表在Science旗下子刊《科学转化医学》（Science translational medicine）杂志上。

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