什么是基因疗法？适用治疗什么病症？？
晓花风气新
2021-10-13 21:49
基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血优艾设计网_平面设计管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
Snoe. 2021-10-13 21:51
基因疗法所属现代词，指的是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。基因疗法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些优艾设计网_设计半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。临床表现为：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果再将这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，从根本上治愈疾病。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也不会遗传给下一代。
360U1506720097 2021-10-13 21:52
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺优艾设计网_设计百科失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。
基因疗法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。临床表现为：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。为了治愈这种病人，人们把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。这样，原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，那么这种病就从根本上治愈了。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也就不会再遗传给下一代了。
红树林235 2021-10-13 22:06
基因疗法是指通过分子生物学的方法，将基因导入患者体内并让其表达，以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术，并不成熟，而且修改了人类本身的基因组，所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。
近日，科学家对造血干细胞进行基因改造，试图治疗艾滋病。艾滋病病毒可以攻击人的免疫T细胞，而免疫T细胞是由造血干细胞分化而来。所以如果让造血干细胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以让新生成的T细胞免受艾滋病病毒的感染。为了做到这一点，科学家向造血干细胞中插入了3个基因。
第一个被插入的基因编码一种RNA酶，它可以阻止细胞表面受体CCR5的合成。艾滋病病毒就是通过CCR5进入细胞的。
不过艾滋病病毒会产生变异，可以通过其它的方法进入细胞。这样的话，仅仅干扰CCR5是不够的。科学家另外转入了两个基因。这两个基因的产物都是RNA，它们可以抑制病毒组装自己基因组的一个蛋白质tat，并通过这种方式阻止病毒繁殖。
在体外完成对干细胞的基因改造以后，科学家将它们移植回病人的体内。在4名受试患者中，有3位的造血干细胞在一年半至两年内，长期地表达新基因的产物。同时，也没优艾设计网_PS百科有出现明显的，由载体病毒引起的副作用。
为了保证安全，研究人员在给病人移植骨髓时，仅仅混入了一小部分基因改造过的细胞。不过，好消息是，随着血液中病毒含量的增加，基因改造的细胞在选择的作用下也会随之增多。
这项研究的规模很小，只包含了四名患者。不过却表明通过修改造血干细胞的基因组，可以让它不断地分化出具有新基因的细胞，让这些新基因长时间稳定地发挥作用。
参与研究的科学家Rossi说，他们下一步的目标是进一步增加具有新基因的细胞在病人身体中的数量。
ty_137522027 2021-10-13 22:09 优艾设计网_设计
补充一下楼上。
扩展治疗：
基因疗法可扩展至治愈结肠癌，在过去的数年中，以斯蒂芬·罗森伯格博士为首的科学家团队对三组患者进行了基因治疗。第一组的三名患者的身体对经过改造的T细胞未能产生任何反应。研究者随之对改造T细胞的技术进行了完善，并试着在T细胞最为活跃的生长阶段将其植入患者体内。第二组和第三组患者都接受了经过改造的T细胞。
罕见病：
科学家们2009年利用基因疗法治愈了多种罕见疾病——— X连锁肾上腺脑白质营养不良、2型莱贝尔先天黑内障以及严重联合免疫缺陷。X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑部疾病，患者通常为6岁到8岁的男童，他们一般在青春期前就会殒命。法国第五大学教授帕特里克·奥堡领导的国际团队在《科学》杂志上公布研究成果称，他们利用慢病毒载体向两名X连锁肾上腺脑白质营养不良患者造血细胞中引入了一种治疗基因，患者的病情在两年的研究期内未进一步发展“这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病，”奥堡表示。莱贝尔先天黑内障是一种罕见眼疾。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。待到二三十岁时，患者可完全失明。美国宾夕法尼亚大学医学院研究人员10月24日在英国《柳叶刀》杂志网站发表文章宣布，他们利用基因疗法对12名8岁至44岁的2型莱贝尔先天黑内障患者进行试验性治疗后，患者的视力开始恢复。
基因疗法是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血优艾设计网_平面设计管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。
Snoe. 2021-10-13 21:51
基因疗法所属现代词，指的是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺失或病变的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。基因疗法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些优艾设计网_设计半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。临床表现为：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果再将这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，从根本上治愈疾病。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也不会遗传给下一代。
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基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代基因疾病中某些缺优艾设计网_设计百科失或病变的基因，目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞，然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因，以取代原有的异常基因。
基因疗法的典型例子是半乳糖血症病人的基因治疗。这种病人由于细胞内缺少基因G，不能产生半乳糖—1—磷酸—尿苷酰转换酶，以致大量半乳糖—1—磷酸和半乳糖堆积在肝组织中，这些半乳糖可转变为酒精，因而造成肝脏损害。临床表现为：小结节性肝硬化、呕吐、腹泻、营养不良、黄疸、腹水、白内障、智力发育迟钝、半乳糖血症、半乳糖尿、氨基酸尿等。为了治愈这种病人，人们把大肠杆菌(一般内含G基因)能产生半乳糖酶的脱氧核糖核酸片段提取出来，让噬菌体作为运载体带入病人的细胞内，病人细胞便开始产生半乳糖酶。这样，原来不能利用半乳糠的细胞便恢复了对半乳糖的正常代谢。如果这种已经治愈的细胞用人工的方法移植到人体器官内，使之成为人体的正常部分，那么这种病就从根本上治愈了。而且由于病人细胞内脱氧核糠核酸的缺陷部分得了纠正，这种病也就不会再遗传给下一代了。
红树林235 2021-10-13 22:06
基因疗法是指通过分子生物学的方法，将基因导入患者体内并让其表达，以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术，并不成熟，而且修改了人类本身的基因组，所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。
近日，科学家对造血干细胞进行基因改造，试图治疗艾滋病。艾滋病病毒可以攻击人的免疫T细胞，而免疫T细胞是由造血干细胞分化而来。所以如果让造血干细胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以让新生成的T细胞免受艾滋病病毒的感染。为了做到这一点，科学家向造血干细胞中插入了3个基因。
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不过艾滋病病毒会产生变异，可以通过其它的方法进入细胞。这样的话，仅仅干扰CCR5是不够的。科学家另外转入了两个基因。这两个基因的产物都是RNA，它们可以抑制病毒组装自己基因组的一个蛋白质tat，并通过这种方式阻止病毒繁殖。
在体外完成对干细胞的基因改造以后，科学家将它们移植回病人的体内。在4名受试患者中，有3位的造血干细胞在一年半至两年内，长期地表达新基因的产物。同时，也没优艾设计网_PS百科有出现明显的，由载体病毒引起的副作用。
为了保证安全，研究人员在给病人移植骨髓时，仅仅混入了一小部分基因改造过的细胞。不过，好消息是，随着血液中病毒含量的增加，基因改造的细胞在选择的作用下也会随之增多。
这项研究的规模很小，只包含了四名患者。不过却表明通过修改造血干细胞的基因组，可以让它不断地分化出具有新基因的细胞，让这些新基因长时间稳定地发挥作用。
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科学家们2009年利用基因疗法治愈了多种罕见疾病——— X连锁肾上腺脑白质营养不良、2型莱贝尔先天黑内障以及严重联合免疫缺陷。X连锁肾上腺脑白质营养不良是一种致命脑部疾病，患者通常为6岁到8岁的男童，他们一般在青春期前就会殒命。法国第五大学教授帕特里克·奥堡领导的国际团队在《科学》杂志上公布研究成果称，他们利用慢病毒载体向两名X连锁肾上腺脑白质营养不良患者造血细胞中引入了一种治疗基因，患者的病情在两年的研究期内未进一步发展“这是首次通过基因疗法有效治疗一种严重脑病，”奥堡表示。莱贝尔先天黑内障是一种罕见眼疾。这种病通常在患者年幼时发作，患者视网膜细胞的一种基因发生变异，致使视力严重下降、眼球活动异常。待到二三十岁时，患者可完全失明。美国宾夕法尼亚大学医学院研究人员10月24日在英国《柳叶刀》杂志网站发表文章宣布，他们利用基因疗法对12名8岁至44岁的2型莱贝尔先天黑内障患者进行试验性治疗后，患者的视力开始恢复。
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