个性化基因疗法目前在自身免疫病方面有什么新进展？？

betty413爱维尼 2021-10-12 17:55

最近，在一种称为“γ-球蛋白缺乏症”的基因疗法方面有了新发现：
γ-球蛋白缺乏症是一种遗传性自身免疫缺陷病，由基因突变导致，绝大多数情况下在男性中发病，病患不能产生免疫球蛋白（γ-球蛋白），临床症状是反复的细优艾设计网_设计圈菌感染，主要是呼吸系统的感染，病患需要终身服用γ-球蛋白进行治疗。

不久前，卡罗琳娜研究所的研究人员发现了一种修复该病基因突变的办法，他们利用合成的寡核苷酸在病人身上纠正了突变RNA，并再造得到完整的BTZ酶。而该病的病因就是一种遗传突变导致人体缺乏BTZ酶。

研究人员表示，该方法有望用于开发针对该自身免疫病的个性化基因疗法。

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