基因治疗现阶段的主要难题是啥啊？有知道的能说说吗？？
qkoufu2689
2021-10-08 06:20
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首先，是用于治疗的基因过少。目前在已用于临床实验的治疗基因仅集中于少数基因,且对大多数疾病致病基因有待阐明。这一问题的解决有赖于人基因组计划、尤其是功能基因组学的发展。其次吧，就是基因治疗缺乏靶向性。基因治疗的关键中问题是能将治疗基因输送到并进入特定靶细胞,从而能在细胞中得到高效表达。再次，载体转移基因的效率比较低。目前基因治疗没有获得满意的结果,目的基因在体内不能持续表达和表达水平不高是其重要的影响因素之一。再次的再次，导入的基因表达缺乏可控性。要使外源基因能按需表达,最理想的方法是使导入的外源基因在人体特异组织和细胞中进行长期有效的表达,并能受生理信号的调控。终于到了最后，基因治疗的安全性。未来如何改造基因治疗载体,特别是解决逆转录病毒的安全性问题,使之更为安全有效可能是未来基因治疗研究和临床试验的一大热点问题。
一朵娇艳花 优艾设计网_设计百科 2021-10-08 06:28
最大的难题是解决载体的安全性问题和基因治疗产生的副作用问题。
而基因治疗产生副作用的“罪魁祸首”就是输送治疗基因到达致病靶点的载体。
基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。
理想的基因治疗应该能根据病变的性质和严重程度的不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。可是，目前，科学家还不具备这样的掌控力。
病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。
FDA就曾指出，基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。其副作用的例子如：
自2000 年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer 教授对17 名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003 年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。
首先，是用于治疗的基因过少。目前在已用于临床实验的治疗基因仅集中于少数基因,且对大多数疾病致病基因有待阐明。这一问题的解决有赖于人基因组计划、尤其是功能基因组学的发展。其次吧，就是基因治疗缺乏靶向性。基因治疗的关键中问题是能将治疗基因输送到并进入特定靶细胞,从而能在细胞中得到高效表达。再次，载体转移基因的效率比较低。目前基因治疗没有获得满意的结果,目的基因在体内不能持续表达和表达水平不高是其重要的影响因素之一。再次的再次，导入的基因表达缺乏可控性。要使外源基因能按需表达,最理想的方法是使导入的外源基因在人体特异组织和细胞中进行长期有效的表达,并能受生理信号的调控。终于到了最后，基因治疗的安全性。未来如何改造基因治疗载体,特别是解决逆转录病毒的安全性问题,使之更为安全有效可能是未来基因治疗研究和临床试验的一大热点问题。
一朵娇艳花 优艾设计网_设计百科 2021-10-08 06:28
最大的难题是解决载体的安全性问题和基因治疗产生的副作用问题。
而基因治疗产生副作用的“罪魁祸首”就是输送治疗基因到达致病靶点的载体。
基因本身是无法自己进入到细胞体内的，必须依靠一定的载体才行，而病毒就是最好的选择，因为病毒可以侵入人体。
理想的基因治疗应该能根据病变的性质和严重程度的不同，调控治疗基因在适当的组织器官内和以适当的水平或方式表达。可是，目前，科学家还不具备这样的掌控力。
病毒插入染色体后的位置是随机的，谁也无法保证它不会突然触碰到某些癌基因，治病不成，反把它们给激活了。
FDA就曾指出，基因治疗可能具有潜在的、长期的副作用。其副作用的例子如：
自2000 年以来，法国巴黎内克尔医院Fischer 教授对17 名患有严重联合免疫缺陷病的儿童实施基因疗法，正常的基因植入到患儿体内，修复有缺陷的免疫系统，当时疗效很显著，但是从2003 年开始，其中5名患者出现了类似白血病症状，后有一名患病儿童死亡。
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