基因疗法能够用于治疗和预防着色性干皮病吗？？

着色性干皮病（XP）是一种少见的常染色体隐性遗传的皮肤色素萎缩性疾病，该病早期皮肤上优艾设计网_PS论坛有红斑、色素斑点及脱屑；中期表现为类似慢性射线皮炎，出现皮肤萎缩斑块、毛细血管扩张，有些部位的棘细胞层肥厚及角化过度，表皮细胞杂乱；晚期发生癌变，包括基底或鳞状细胞癌、纤维肉瘤或恶性黑色素瘤。

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shanshan1988100 2021-10-04 02:25

可以的。美国得克萨斯大学西南医疗中心的艾洛尔·弗里德伯格等人发现，Xpa基因发生突变的小鼠会患上XP，并且在照射紫外光后3周内会出现皮肤的癌变损伤。弗里德伯格用一种安全的病毒作为载体，把正常的Xpa基因注射给患有XP的小鼠并观察其变化，结果发现，在正常基因注入患癌小鼠后，小鼠的癌变现象消失了。

而且，在病损小鼠注入正常基因后，他们还将这些小鼠在优艾设计网_设计LOGO紫外光下放置数小时到数天。结果发现，5个月后，这些实验小鼠只是留下了晒斑，而且围绕注射位点的皮肤细胞几乎与正常小鼠的相同，表明DNA修复机制被注射进的正常Xpa基因所恢复。这意味着，基因疗法不仅能够治疗，而且还能预防着色性干皮病。

XP在人类主要是儿童易患病。当机体暴露在紫外光下时，分裂期的细胞中的DNA会被损伤。而正常情况下，机体能召集一组蛋白进行损伤修复工作。但是，在患XP的儿童中，由紫外光造成的DNA损伤却因为修复蛋白基因的突变而无法修复。随着细胞的不断分裂，这种DNA损伤会积累成巨大的突变，当这些突变发生在抑癌基因中时，细胞就会异常发育并引发癌症。

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