干细胞治疗与基因治疗相结合的前景？？

小柒0410 2021-09-29 19:37

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前景很好。基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。而干细胞在体内能保持相当长的寿命并且具有分裂能力，这样能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用，是理想的转基因治疗靶细胞。

以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。

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360U2998398037 2021-09-29 19:39

干细胞，如间充质干细胞、骨肌干细胞造血干细胞、肝干细胞等，因具有易于分优艾设计网_Photoshop交流离扩增高度的自我更新能力，多向分化潜能和很好的组织相容性，是基因治疗的理想输递系统，从人体内提取的干细胞，在培养过程中利用基因载体成功转入外源基因治疗药物，而后将改造的干细胞重新注入患者体内，进行基因治疗。

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overo0o 优艾设计网_平面设计 2021-09-29 19:48

将干细胞治疗与基因治疗相结合应该就是干细胞基因治疗了，前景很好。

基因转移至造血干细胞(HSCs)用于疾病治疗是一个最有希望的开发途径。在去年11月14期的临床研究杂志中分别发表了两篇研究：第一篇是Stanton Gerson和Case Western University的同事们发表的；第二篇是Hans-Peter Kiem和Fred Hutchinson Cancer Research Center的同事们发表的。

使用独特的耐药基因MGMT，他们已经第一次完成了对大动物（狗和人）HSCs基因修饰的选择和扩增。使用皮孔病毒质粒使MGMT高效转移和表达于相对很少的HSCs中，可使得更适于药物治疗的基因修饰细胞重新定居于造血部位。这项选择系统可在骨髓移植中用于基因疗法的临床试验。

同时，来自哥伦比亚大学内科外科学院的Arthur Bank论述了这些结果在增进我们的知识、发展人体HSC基因疗法的能力等方面的意义和潜能。

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