基因治疗中基因沉默疗法的原理是什么？？

明朝散发弄扁舟 2021-09-27 11:29

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RNA干扰是指在生物体细胞内,与靶基因同源的外源性或内源性双链RNA诱导转录后引起特异性基因沉默。

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360U2786316753 优艾设计网_PS百科 2021-09-27 11:31

转基因植物和转基因动物中往往会遇到这样的情况，外源基因存在于生物体内，并未丢失或损伤，但该基因不表达或表达量极低，这种现象称为基因沉默。基因沉默是一种靶向并关闭细胞中单个基因的新技术。

一些科学家想将紫色的矮牵牛花变成深紫，他们将色素基因转入后，结果大出意料：许多花没有变得更紫，而是变成了杂色，甚至白色。科学家将这称为“共抑制”，即转入的外源基因，和它本身的同源基因都被抑制，出现“基因沉默”。后来发现，许多植物都会这样，且也出现在对抗病毒之时。

随后的研究中发现，RNA干扰现象不仅在植物、动物体内存在，在人体内也存在。在小鼠和人的体外培养细胞的试验中，利用RNA干扰技术，成功阻断了基因的表达，实现了细胞水平的基因沉默。

宫颈癌的病因是受到人类乳突病毒感染，而且在基因水平上是因为病毒的两种致癌基因E6和E7过表达造成的结果。
昆士兰大学免疫学和癌症研究中心的研究人员最近开发出了一种建立在“基因沉默”方法的基础上的治疗宫颈癌的新方法。 这个研究组能将癌细胞中E6基因和E7基因的生产关闭，从而导致肿瘤的死亡。由于这些病毒基因是外源性的，因此这种治疗方法对正常细胞没有影响。
这项新研究显示，研究人员不但能在试管中中止宫颈癌细胞生长，而且能完全根除动物模型中肿瘤的形成。因此，这项研究代表了向着开发出用于治疗宫颈癌的基因疗法的重要一步。

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