抑制α-珠蛋白基因的表达对β-地中海贫血治疗有什么影响？？

ty_wuli宝宝986 2021-09-25 22:37

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针对β-地中海贫血的α珠蛋白链相对过剩这一主要病理基础,减少α珠蛋白链的合成,改善α与非α链珠蛋白的合成失衡的治疗方式也引起了人们的关注。Xie等构建了介导干扰鼠α-珠蛋白的小发夹RNA和促使β-珠蛋白正确剪接的反义RNA的慢病毒载体,并将其显微注入B654小鼠的单细胞胚胎,所产生的第一代及其后代小鼠均显示血液学参数、无效红细胞生成和髓外造血的改善,其α-/β-珠蛋白基因表达的失衡得到改善。

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