基因治疗来治疗帕金森病可行么？？
小菲菲曾小贤
2021-09-25 00:36
优艾设计网_Photoshop百科
可行的，但是有待进一步发展~
帕金森病是一种常见的中老年神经退行性疾病,其病理特征是中脑黑质纹状体系统多巴胺能神经元变性死亡,导致脑内多巴胺神经递质减少,出现静止性震颤、肌僵直和运动迟缓等临床症状。目前治疗的传统药物只能减缓症状而不能阻止病情的发展,且会引起药物副反应。近年来基因治疗帕金森病显示了良好的潜力和发展前途,其主要从3条途径入手:①转染多种多巴胺合成途径中的相关基因;②转染能合成神经因子的基因;③转染分子通路调节基因。多基因的联合可提高疗效,siRNA也逐渐应用于帕金森病。
田雨青 2021-09-25 00:38
由于帕金森病患者的脑中病变的部位范围小，易于局部移植治疗，因此帕金森病一直是神经系统疾病中进行基因治疗研究的热门病种。在美国，以腺相关病毒为载体、优艾设计网_电脑技术以谷氨酸脱羧酶为靶标、以立体定向局部脑注射为移植途径的基因治疗帕金森病患者的试验正在进行当中。
校采南 2021-09-25 00:46
美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功：
帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸（GABA）的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法专家尼克勒斯·马萨拉基斯领导的研究团队制造出了一种病毒，该病毒能使用一个基因来“感染”细胞，增加患者体内GABA的浓度。
研究人员将该病毒注入22名病患的大脑内优艾设计网_Photoshop百科；另外23名病人则接受“假手术”，让他们误认为自己注入了该病毒。研究人员通过对这些病人手术后6个月的运动功能记录后发现，接受基因疗法病人的运动能力提高了23.1%；接受“假手术”病人的运动能力提高了12.7%。
马萨拉基斯表示，得到的积极结果“非常令人鼓舞”，不过，接受基因疗法和未接受基因疗法病人的运动能力改进之间差别仅为10.4%，并不明显，还需要在更多病人身上测试该疗法的效果。
英国帕金森协会研发主管米歇尔·嘉德纳说：“这项研究表明，基因疗法可以治疗诸如帕金森病等神经疾病，但我们不知道其疗效可以持续多长时间，也不知道在人脑中注入病毒后是否会带来长期影响，所以，未来还需要更进一步的研究。”
基因疗法的安全性一直遭受质疑，1999年，美国一位名叫杰西·格尔辛基的18岁青年死于采用缺陷型腺病毒载体的基因治疗临床试验，成为全球首位由基因治疗导致丧生的患者。而进行本次实验的科学家表示，他们的过程非常安全。
醉生三世生d 优艾设计网_设计百科 2021-09-25 00:52
就我个人掌握的信息而言,基因治疗是正在探索中的一种较有前景的新疗法，用病毒载体进行基因转移，从而在脑的特定区域通过特异性蛋白质表达来治疗帕金森病。而Prosavin是在纹状体内注射慢病毒为载体的基因，以增加注射部位多巴胺的分泌。
可行的，但是有待进一步发展~
帕金森病是一种常见的中老年神经退行性疾病,其病理特征是中脑黑质纹状体系统多巴胺能神经元变性死亡,导致脑内多巴胺神经递质减少,出现静止性震颤、肌僵直和运动迟缓等临床症状。目前治疗的传统药物只能减缓症状而不能阻止病情的发展,且会引起药物副反应。近年来基因治疗帕金森病显示了良好的潜力和发展前途,其主要从3条途径入手:①转染多种多巴胺合成途径中的相关基因;②转染能合成神经因子的基因;③转染分子通路调节基因。多基因的联合可提高疗效,siRNA也逐渐应用于帕金森病。
田雨青 2021-09-25 00:38
由于帕金森病患者的脑中病变的部位范围小，易于局部移植治疗，因此帕金森病一直是神经系统疾病中进行基因治疗研究的热门病种。在美国，以腺相关病毒为载体、优艾设计网_电脑技术以谷氨酸脱羧酶为靶标、以立体定向局部脑注射为移植途径的基因治疗帕金森病患者的试验正在进行当中。
校采南 2021-09-25 00:46
美国科学家在《柳叶刀—神经病学》杂志上表示，使用基因疗法治疗帕金森病首次在临床上取得成功：
帕金森病病患丘脑下核中一种化学物质γ-氨基丁酸（GABA）的浓度会减少。英国帝国理工学院的基因疗法专家尼克勒斯·马萨拉基斯领导的研究团队制造出了一种病毒，该病毒能使用一个基因来“感染”细胞，增加患者体内GABA的浓度。
研究人员将该病毒注入22名病患的大脑内优艾设计网_Photoshop百科；另外23名病人则接受“假手术”，让他们误认为自己注入了该病毒。研究人员通过对这些病人手术后6个月的运动功能记录后发现，接受基因疗法病人的运动能力提高了23.1%；接受“假手术”病人的运动能力提高了12.7%。
马萨拉基斯表示，得到的积极结果“非常令人鼓舞”，不过，接受基因疗法和未接受基因疗法病人的运动能力改进之间差别仅为10.4%，并不明显，还需要在更多病人身上测试该疗法的效果。
英国帕金森协会研发主管米歇尔·嘉德纳说：“这项研究表明，基因疗法可以治疗诸如帕金森病等神经疾病，但我们不知道其疗效可以持续多长时间，也不知道在人脑中注入病毒后是否会带来长期影响，所以，未来还需要更进一步的研究。”
基因疗法的安全性一直遭受质疑，1999年，美国一位名叫杰西·格尔辛基的18岁青年死于采用缺陷型腺病毒载体的基因治疗临床试验，成为全球首位由基因治疗导致丧生的患者。而进行本次实验的科学家表示，他们的过程非常安全。
醉生三世生d 优艾设计网_设计百科 2021-09-25 00:52
就我个人掌握的信息而言,基因治疗是正在探索中的一种较有前景的新疗法，用病毒载体进行基因转移，从而在脑的特定区域通过特异性蛋白质表达来治疗帕金森病。而Prosavin是在纹状体内注射慢病毒为载体的基因，以增加注射部位多巴胺的分泌。
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