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有了解宫内基因治疗么??

冬天的阳光66 2021-09-23 15:59

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宫内基因治疗是French W. A.提出和倡导的新型基因治疗策略,是对人类某些特殊疾病的现行基因治疗方法存在的弊端所作的策略和对策上的调整。旨在通过产前基因转移,实现疾病的终身治愈。宫内基因治疗的优点在于可以避免某些遗传疾病产前造成的严重病损。同时,胚胎期旺盛的细胞分裂,使高效的基因转移和表达成为可能。此外免疫系统功能的不成熟,可以减少或避免了机体免疫反应对基因治疗的负面影响。最后,血脑屏障发育的不完全,为某些神经系统疾病的基因治疗带来了新的契机。


越桐农产品 2021-09-优艾设计网_Photoshop问答23 16:02


宫内基因治疗是对胎儿在出生以前的基因治疗。当前世界各大医学中心都开展了对儿童和成人遗传病的基因治疗, 但是有一部分遗传病在小孩出生时就开始对其产生不可逆转的损害。对于这部分病例, 在胎儿时期症状还没有表现出来以前即实施宫内基因治疗, 预防这类遗传所致病症, 将是最好的治疗选择。宫内治疗的优点还在于: 胎儿体型小, 治疗相对容易; 胎儿身体各器官、血液干细胞群体都将继续增殖, 扩大基因治疗效果; 避免机体免疫系统对基因治疗载体系统或转移基因蛋白产生免疫反应, 故宫内基因治疗应较儿童和成年人的基因治疗效果好且成功的可能性更大。推荐一篇文献:http://www.cnki.com.cn/Article ... 7.htm


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基因治疗子宫中的胎儿有许多优势:首先,因为胎儿较小,有一个使基因进入需要矫正的所有细胞的良好机会;其次,基因的早期进入(在免疫系统完全发育之前)还可避免对输入的基因产物产生免疫反应;再者,在子宫内治疗疾病(如囊性纤维变性)可防止引致持续性损伤。

动物试验表明这种治疗是成功的。在近期的一项试验中,伦敦帝国大学医学院基因疗法研究者Coutelle及其同事应用无传染性的病毒样微粒将携带人凝血第9因子的基因输送到羊的胚胎内。尽管添加这些基因产生蛋白的时间同其留在该动物细胞内的时间一样长,但它们并未被插入到细胞的DNA中。当羊羔出生时,体内的人凝血第9因子的水平是正常人水平的80%,该水平在人体内足以遏制血友病的发生。


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