基因疗法在治疗急性毒素中毒方面有什么效果？？

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会员登陆有问题 2021-09-23 13:35

研究人员Shoemaker教授一直利用基因治疗来治疗一种罕见但严重的麻痹性疾病，该疾病由肉毒梭状芽孢杆菌产生的一种神经毒素引起。肉毒中毒如大肠杆菌食物中毒和艰难梭菌感染是一种毒素介导的疾病。

使用从对毒素免疫的羊驼提取的遗传物质制造的蛋白质，来进行抗毒素治疗。羊驼是骆驼家族的成员，利用其能产生不寻常型抗体，制造出有效的，廉价的抗毒素剂。

一小块骆驼抗体被称为VHH可结合并中和肉毒杆菌毒素。研究小组还发现连接两个或更多个不同的毒素中和VHHs，结果发现VHH中和剂（VNAs）具有非凡的抗毒素效价，并且可以被制成单个分子。此外，VNAs比传统的抗体有较长的保存限期，使能够更好地保存待用。

基因治疗导致血液中的VNA维持时间久，能保护小鼠暴露于肉毒梭菌毒素后存活长达数月。预处理VNA基因治疗后，几乎所有小鼠在暴露于通常致死剂量的肉毒毒素下，能存活多达九个星期。当预治疗后，接触到这种毒素13或17周，小鼠约40％的能存活下来。

该基因治疗中，VNA遗传物质用载体递送优艾设计网_Photoshop百科至动物体内，诱导动物产生自身抗毒素VNA蛋白，从而防止毒素暴露引发的疾病。

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