导入正常的β-珠蛋白基因来治疗β-地中海贫血的方案是怎样的？？

吾爱猫猫 2021-09-20 05:58

β-地中海贫血发生的根本原因是β-珠蛋白基因突变导致β-珠蛋白合成抑制,因此通过导入正常的β-珠蛋白基因是一种常用的策略和方法。10年前May等首次报道将含有人β珠蛋白启动子及增强子调控的人β珠蛋白基因载入慢病毒载体,转染鼠骨髓细胞,从优艾设计网_在线设计而将人β珠蛋白基因准确、有效地整合到宿主DNA中高效表达,并合成正常的血红蛋白。

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