基因疗法可用于治疗心脏衰竭吗？？

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wentian666abc 2021-09-20 02:46

来自美国伊坎医学院的研究人员在猪身上测试了一种把基因直接输送至心脏的新型基因疗法，结果表明它可有效逆转心脏衰竭的过程。
科学家在《科学-转化医学》（Science Translational Medicine）上报告称，新型基因疗法使用了一种心脏衰竭患者体内缺失的基因 SUMO-1，这种基因帮助调节心肌细胞的钙稳态平衡，一旦缺失会影响心脏的收缩与舒张，从而降低心脏的泵血能力。
研究人员首先通过在猪体内阻断心脏主要优艾设计网_设计模板动脉中的血流来模拟人体心脏衰竭，然后利用改造的病毒作为载体直接给衰竭的猪心输送 SUMO-1 基因。结果发现，猪的肿大心脏逐渐恢复到正常大小。研究人员据此推测， SUMO-1 基因疗法可能会对心衰患者有益。
此前，这个研究团队还发现许多心脏衰竭患者体内还缺失另一个叫做SERCA2的基因，不过这种基因受 SUMO-1 基因调节。用猪进行的实验表明， SUMO-1 基因疗法或上述两种基因结合的疗法，其改善心脏功能的效果比多带带运用SERCA2基因疗法要好。
研究人员表示，他们希望能在未来几年开展 SUMO-1 基因疗法的第一期人体临床试验。此外， SUMO-1 基因也可能是对付肺动脉高压及血管疾病的有效治疗标靶。

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紫愚灵 优艾设计网_设计圈 2021-09-20 02:49

可以的。加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员开发出一个新治疗基因和一个分子运送系统，实现了在动物实验中通过基因疗法治疗慢性心力衰竭的长期性成功。心力衰竭是世界上一大主要疾病，又称“充血性心力衰竭”或“心功能不全”。当心脏病或其它疾病使心脏负担加重时，心脏排血功能减弱，以致输出的血量不能满足各器官及组织的代谢需要，同时器官及组织中的血液也不能顺利地回到心脏，因而产生本病的一系列缺氧和淤血表现。仅在美国。心力衰竭患者就超过450万。心力衰竭发作于心脏失去为机体补充足够的血液循环之时。当前，除器官移植和包括人工心脏在内的机械泵装置外还没有有效治愈慢性心力衰竭的方法。
在发表于2002年7月22日期的《自然医学》（Nature Medicine）杂志上的一篇研究中，加州大学圣地亚哥分校的研究人员报道，他们对一个叫做受磷蛋白（phospholamban，PLN)的基因进行了修饰。PLN起着调节每一次心跳的强度的作用，它出现功能障碍就会导致心力衰竭发作。通过该修饰基因结合一种持久高效的将基因直接运送至心肌的方法，研究人员大大改善了动物心脏的收缩和舒张，并最终阻止了心脏功能的退化，成功预防了心力衰竭的发作。
这个发表在《自然医学》上的治疗策略在发生天然突变导致发作与人类中相似的进行性心力衰竭的仓鼠中进行。当前，研究人员正在更大的心力衰竭动物模型－－猪身上对该策略进行进一步检验，他们希望能够在未来12到18个月内开始人类临床试验。该基因将通过特殊的导管运送，这将成为医院的标准设施。

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要呸一起呸 2021-09-20 03:02

西奈山医学院心血管专家对大动物心脏衰竭模型实施了基因治疗，该疗法的成效显著。该研究检测了SUMO-1基因疗法，该研究是临床前实验的最后阶段。

之前基因治疗针对的是SERCA2基因，一期和二期临床效果都很好，而Hajjar 博士在2011年的Nature文章称在人类心衰病人中SUMO-1基因也降低，而SUMO-1调节SERCA2a的活性，即不改变SERCA2a水平的情况下增强蛋白质的功能。之后在小鼠模型中的的研究发现针对SUMO-1基因治疗显著提高心脏功能。

于是本次研究中，科学家检测了分别针对SUMO-1基因，SERCA2基因的基因治疗和两基因结合的疗法的效果。

在大动物心衰模型中，科学家发现单纯转运高剂量的SUMO-1和，同时转运SUMO-1、SERCA2都会增强心脏收缩力，增加血流，减小心脏体积。

Hajjar博士称，该新研究表明SUMO-1对SERCA2的功能实施有重要作用。针对SUMO-优艾设计网_电脑技术1的基因替代疗法将会有效的治疗心衰病人。

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tizitutu 2021-09-20 03:05

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嗯，很多科学家在研究。
心衰竭是心脏结构或功能的异常表现或受损，致使心脏无法满足或输出足够的血量，并无法满足身体组织、器官代谢的需求，是病态的生理状况，也可能是任何心脏疾病最终的表现。药物治疗通常效果不佳，心脏移植最终成为唯一的希望。
针对该基因疗法已经开展了20年的实验室研究，并且最近在美国进行了安全性试验。到目前为止，全世界共有37名心衰竭患者接受了基因治疗，不过这些实验的目的都仅仅是进行安全性研究。
治疗的目的是提高一种由SERCA2a基因编码的蛋白质在心肌中的表达。该蛋白指导钙离子流向心肌细胞——钙离子越多则心跳力量越强。

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