锌指核酸酶怎样应用在在基因治疗中？？

普乐蛙 优艾设计网_设计模板 2021-09-17 18:23

有一篇相关论文《锌指核酸酶技术在基因治疗中的应用研究进展》：

锌指核酸酶技术是一种新兴的基因高效靶向修饰和调控技术,目前该技术已在人类疾病的基因治疗中得到应用,通过敲除致病基因使其丧失致病性或者通过修复突变基因使基因表达正常,实现了对多种人类疾病的基因治疗。基于提高锌指核酸酶效率、特异性和降低细胞毒性等方面的研究较少的现状,特就人工锌指核酸酶介导的基因敲除和基因同源重组修复等在人类疾病基因治疗方面的应用及存在问题进行了综述,并对相关研究的开展进行了展望。

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ysss 2021-09-17 18:24

ZFN在基因治疗中的应用主要包括2个方面:第一,ZFN介导的基因中断(基因沉默),即利用ZFN切断某些与疾病相关的基因(如艾滋病优艾设计网_Photoshop论坛毒);第二,ZFN介导的基因更正,即用“正常”或更正的“DNA序列”替换致病基因,如X-相关免疫缺陷、镰状细胞性贫血、β-地中海贫血突变等单基因导致的疾病。

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cat007007 优艾设计网_设计 2021-09-17 18:44

锌指核酸酶的应用主要是在其识别作用这一块。现已公布的从自然界筛选的和人工突变的具有高特异性的锌指蛋白可以识别所有的GNN和ANN以及部分CNN和TNN三联体。多个锌指蛋白可以串联起来形成一个锌指蛋白组识别一段特异的碱基序列，具有很强的特异性和可塑性，很适合用于设计ZFNs。

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