怎么理解眼部疾病基因治疗的再程序化策略？？

装模作样_ 优艾设计网_平面设计 2021-09-16 22:34

视网膜疾病大部分致病基因主要影响的是rod cell，然后再影响到cone cell，如果能把rod cell都变成cone cell，那样就对致病基因就不敏感了。在发育过程中有一个转录因子（NRL），相当于一个开关，有它的表达就变成rod cell，没有它的表达就变成cone cell。有研究做了一个药物控制实验，当把这个转录因子都敲除后，在成年小鼠身体里，rod cell都变成了cone cell。眼下这一方法在小鼠身上应用是成功的，如果用到人体上，应该是一个很有希望的方法。

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