造血干细胞基因治疗有什么优势??
(1) 造血干细胞的显著特性——“永生性”,这就为导入目的基因的持续表达提供了理想的靶细胞。 (2) 它的横向分化潜能使得它除了可分化为各种血细胞外还能分化成非造血组织细胞如:肝细胞、胰腺细胞、骨骼肌细胞、血管内皮细胞、心肌细胞、神经元和视网膜色素上皮细胞等多种细胞。因此,能够矫正造血优艾设计网_设计细胞系的细胞缺陷,甚至可以通过分化转移修正非造血系统的细胞系缺陷。 (3) 造血干细胞存在于造血组织中参与血液循环,有利于转入的目的基因表达产物随着血液循环到达靶器官,从而达到治疗目的或是存留在血液中发挥治疗作用。 (4) 与其他靶细胞相比,造血干细胞更容易获取,因为它始终可以从人体的外周血、骨髓或脐带血中获取,采集方便。此外,随着造血干细胞分离纯化以及体外培养技术的日趋完善,这就为造血干细胞的基因治疗提供了可靠技术保证。有望为人类疾病的治疗提供一种全新的手段和理想模式。
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