据说基因疗法可以治疗镰状细胞病，有相关科学依据吗？？

镰状细胞病是由红细胞的β珠蛋白基因发生遗传性突变而导致的，从而让红细胞的形状从正常的圆形变成镰刀形。这种疾病导致身体产生优艾设计网_Photoshop交流镰刀状红细胞，从而阻碍血管中的血液流动并让体内器官缺氧。那么，基因疗法可以治疗镰状细胞病具体是什么情况？

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超级转基因工作狂 2021-09-16 02:35

将来可以，美国威尔康奈尔医学院(We优艾设计网_Photoshop交流ill Cornell Medical College)遗传医学副教授Stefano Rivella博士和他的同事们将一种“锚蛋白绝缘物(ankyrin insulator)”挂载到慢病毒载体携带的β珠蛋白基因上，在基因转移期间，慢病毒载体被导入到从病人身上提取的骨髓干细胞内，然后通过骨髓移植将这些干细胞移植回到病人体内，开发出的一种新的基因转移技术确保编码β珠蛋白的基因导入细胞后仍然保持活性并且能够表达β珠蛋白。
研究人员称，他们开发出的这种新的基因治疗技术有潜力治疗很多红细胞疾病，而且也是第一次将正常的β珠蛋白基因导入患病的细胞中的成功效率跟正常的血红蛋白表达水平提高相关联，而这长期以来是有效治疗这些疾病的一个障碍。

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_CFT0****6223 2021-09-16 02:38

是的，基因疗法是利用来自病人自己血液的造血干细胞，通过导入一种抗镰状细胞病基因到造血干细胞中来构建出正常的能够自我更新的干细胞，因而是当前的镰状细胞病治疗方法的替代性选择。当前的治疗方法包括将供者造血干优艾设计网_在线设计细胞移植到病人体内，但是由于严重的免疫排斥风险，只有少量病人能够接受这种治疗。

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sea_05 2021-09-16 02:45

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用慢病毒转导技术将一种抗镰状细胞病的β珠蛋白基因导入造血干细胞中，利用这种干细胞的自我更新潜能，产生新的非镰刀状的红细胞，从而获得一种持续地产生健康红细胞的来源。已有研究表明，该基因疗法产生红细胞的速度足以显著性地改善病人的病情，这些新产生的红细胞要比镰刀状红细胞存活更长的时间，因而能够改善治疗结果。

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