人工锌指核酸酶基因治疗中有利用价值的基因多么？？

郭亮 优艾设计网_Photoshop交流 2021-09-13 15:29

不多。ZFN介导的基因重组修复,需要将靶基因的正确克隆作为供体注入到靶细胞当中,因此锌指核酸酶技术在基因治疗中的实施,是以疾病相关基因的发现和克隆为前提的。但目前锌指核酸酶技术在基因治疗上面临着有治疗价值的基因太少的难题,对于多基因导致的疾病,往往纠正1个基因并不能解决问题。锌指核酸酶技术和生物医学的发展是相辅相成的,应进一步发挥ZFN在靶向基因敲除及基因功能研究方面的作用,发现和克隆更多有临床应用价值的疾病相关基因;利用ZFN对人类疾病相关基因的靶向敲除和修饰,建立各种人类疾病动物模型,更深入地揭示人类疾病的发病机理,更好地为人类疾病的基因治疗服务。

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