造血干细胞为靶细胞的基因治疗载体选择的关键点是什么？？

花生鹭呦 2021-09-11 21:22

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最重要的一点在于运用造血干细胞为靶细胞的基因治疗，其目的在于纠正或是修复某种缺陷基因，这就要求矫正基因必须整合入靶细胞的基因组中持续表达并随着造血干细胞不断分化成为各种正常血细胞，进而发挥疗效，非病毒载体显然不能达到要求。但在目前，非病毒载体的研究尚处于萌芽阶段，存在靶向性低、转染效率低、有效表达时间短等多方面问题。

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我只是一个逗比 优艾设计网_设计模板 2021-09-11 21:36

在基因治疗中，造血干细胞因为具有自我更新及分化为各种血细胞系的能力而成为一种很有吸引力的靶细胞。将外源目的基因导入造血干细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，特别是血液疾病已取得重要进展，例如：腺苷脱氨酶缺陷病、血友病、地中海贫血症及镰状细胞性贫血症等。而慢病毒以其转染效率高，能够感染非分裂期细胞的特点成为转染造血干细胞的最适合载体。

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