遗传性视网膜疾病基因治疗的前景怎样??
目前,遗传性视网膜疾病都缺乏好的治愈手段,基因治疗提供了一个难得的机会。30年来,各国科学家都致力于描画出视网膜致病基因分析图。截止到2013年7月25日,人类已经为242个基因完成了定位,并检测出202个致病基因。这其中任何一个基因发生突变,均会导致视网膜病变,主要影响视细胞,包括rod cell、cone cell或RPE cell。为研发治疗视网膜疾病的药物,医生们的一般步骤是:研究患者的家族史,对其进行基因定位,研究它的蛋白功能,在动物模型上实施各种治疗方案。
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