反mRNA基因药物的设计会面临怎样的问题?？

360U2807341252 优艾设计网_设计 2021-09-05 02:26

有效的反义寡核苷酸药物是根据mRNA结构筛选得到的靶位点和体外实验验证获得的序列。研究表明,核酶、脱氧核酶的设计也要求建立在mRNA的位点基础之上,实验表明,作用在mRNA的结构可及位点的核酶比非可及位点位置的核酶具有更高效水解mRNA的活性。siRNA的设计是否应该考虑mRNA的高级结构?近年来,很多实验室尚没有注意siRNA的设计应考虑mRNA的高级结构可及性.就在今年2月的JBC杂志上,来自ISIS Pharmaceuticals制药公司Vickers等发表了4个基因的80条反义核酸和siRNA研究工作,将反义核酸和siRNA进行了系统比较.结果显示siRNA和反义寡核苷酸的作用能力、最大效果、作用持续时间以及序列特异性均表现出相似性,两组药物活性的高低都表现为基因mRNA结构位点序列依赖,显示核酸药物活性的高低受靶mRNA二级结构的影响。

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