SCID的基因治疗的现状是怎样的？？
qkoufu71182
2021-08-24 11:05
SCID作为一种严重免疫缺陷疾病，基因治优艾设计网_Photoshop百科疗是很好的选择。1991年，美国就批准了人类第一个对该免疫缺陷遗传病（SCID）的基因治疗方案。现在起基因治疗手段也取得了多方面的进展。11年研究人员发布了两项英国重症联合免疫缺陷(SCID)基因治疗的长期生存数据。
妖娆摇润 2021-08-24 11:15 优艾设计网_Photoshop论坛
SCID是最早别拿来做基因治疗的疾病之一。在不同国家进行了多次的临床试验，有成功的案例，但也有失败案例。失败的原因主要不在于理念本身，而是在于病毒载体随机整合进入基因组导致的癌变。如果能解决这一问题，SCID的基因治疗将一马平川。
葛春峰 2021-08-24 11:20
1971年，美国SCID患儿维特尔一出生即进入塑料“泡泡”中（无菌隔离罩）以防感染，12岁优艾设计网_Photoshop交流时死于骨髓移植术后病毒感染，后来以他为原型拍摄了一部电影《泡泡男孩》。对“泡泡儿”的基因治疗，曾导致几例接受治疗的患儿发生了白血病，因此研究曾一度停滞。以前这一疾病仅有骨髓移植一种治疗方法，而骨髓移植在双胞胎配型或配型完美条件下，死亡率为20%左右；如果配型不完全，死亡率则高达50%。相比之下，基因治疗SCID的死亡率仅为5%。截至目前，已有几十例SCID患儿获得治愈，因此，欧盟准备采用这种治疗方法——它不必经过困难的配型，只需取出患儿的骨髓，在体外转染后再放回患儿体内。
SCID作为一种严重免疫缺陷疾病，基因治优艾设计网_Photoshop百科疗是很好的选择。1991年，美国就批准了人类第一个对该免疫缺陷遗传病（SCID）的基因治疗方案。现在起基因治疗手段也取得了多方面的进展。11年研究人员发布了两项英国重症联合免疫缺陷(SCID)基因治疗的长期生存数据。
妖娆摇润 2021-08-24 11:15 优艾设计网_Photoshop论坛
SCID是最早别拿来做基因治疗的疾病之一。在不同国家进行了多次的临床试验，有成功的案例，但也有失败案例。失败的原因主要不在于理念本身，而是在于病毒载体随机整合进入基因组导致的癌变。如果能解决这一问题，SCID的基因治疗将一马平川。
葛春峰 2021-08-24 11:20
1971年，美国SCID患儿维特尔一出生即进入塑料“泡泡”中（无菌隔离罩）以防感染，12岁优艾设计网_Photoshop交流时死于骨髓移植术后病毒感染，后来以他为原型拍摄了一部电影《泡泡男孩》。对“泡泡儿”的基因治疗，曾导致几例接受治疗的患儿发生了白血病，因此研究曾一度停滞。以前这一疾病仅有骨髓移植一种治疗方法，而骨髓移植在双胞胎配型或配型完美条件下，死亡率为20%左右；如果配型不完全，死亡率则高达50%。相比之下，基因治疗SCID的死亡率仅为5%。截至目前，已有几十例SCID患儿获得治愈，因此，欧盟准备采用这种治疗方法——它不必经过困难的配型，只需取出患儿的骨髓，在体外转染后再放回患儿体内。
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