基因药物的经肺给药途径具有什么样的前景？？

二师兄去也 2021-08-2优艾设计网_Photoshop论坛2 12:05

基因药物的经肺给药途径具有独特的优势，经过近20年的探索，有关临床研究已取得实质性进展，但要实现上市销售并广泛应用于疾病的防治还有很长的一段路要走。小分子药物气雾剂的处方和雾化方式并不适用于大分子基因药物，必须进行优化和改进。对于病毒载体基因药物，所面临的最大困难是机体的免疫反应，限制了反复给药和转基因的长期表达。对非病毒载体基因药物，基因传递和表达效率的提高是迫切需要解决的问题。今后的研究重点应针对以下问题：通过处方优化和采用新型雾化技术，提高基因药物在雾化过程的稳定性；通过载体修饰实现基因药物的靶向传递，降低免疫原性，延长转基因表达时间，提高重复给药的可行性。英国CF基因治疗协会就非病毒载体专门组织有关单位进行了系统的研究，在处方筛选和雾化模式优化的基础上，将基于阳离子脂质体的lipoplex确认为最佳非病毒载体，并即将用于临床研究，为基因药物经肺给药的研究提供了范例。

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