血友病基因治疗的现状如何？？

小草也能横着走 2021-08-22 05:58

血友病分A和B两种类型，分别由于凝血因子Ⅷ和凝血因子Ⅸ缺乏而导致的遗传病。血友病A的患者群最大，传统治疗方法是采用静脉内注射血液制品，更多是注射净化过的第9因子，虽能改善症状，却无法根治。在治愈标准方面，血友病患者经过治疗后，达到正常凝血因子活性的1%就优艾设计网_Photoshop论坛称为有效，达到正常凝血因子活性的10%或20%称为基本或完全治愈。而且，由于它是分泌型蛋白，不管是肌肉还是肝脏里表达，只要蛋白质能分泌到血液中就是有效的。治疗血友病，一般采用的是传统的蛋白替代疗法，需定期注射凝血因子并持续终生，在欧美发达国家这一费用往往要达到数百万乃至上千万美元，与此相比，基因治疗可以说是相当便宜的。

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索超 优艾设计网_设计百科 2021-08-22 06:01

血友病的基因疗法好像还不成熟，仅限于实验室层面。曾经，英国用基因疗法治疗乙型血友病取得初步成功。小规模临床试验表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且没有发现副作用。当然，基因治疗为血友病的长期缓解乃至治愈带来了希望。靶组织或细胞选择范围广泛、FⅨ基因片段小、低水平表达即可明显改善出血、具有良好的动物模型等优势，使得血友病B成为基因治疗领域进展最为迅速的疾病之一。

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骑着蜗牛吃零食 优艾设计网_设计客 2021-08-22 06:04

目前针对IX因子的基因治疗有3家公司在采用AAV病毒载体同步进行，最快的已经完成临床I期研究，3个剂量组均有明显效果，最高剂量组可以达到正常值的10%左右，基本可以脱离蛋白药物。VIII的治疗国内外也在开展，但比IX进度略显落后。

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