应用核酶的RNA修复功能能治疗遗传疾病么？？

Z-s红 2021-07-13 17:37

理论上是可以的。近年来,针对某些遗传疾病的核酶治疗研究,展示了核酶应用的广阔前景。许多显性遗传病是由于基因突变引起的,如I型胶原基因突变引起成骨不全,原纤蛋白基因(FBN1)突变造成Marfan综合征,β-珠优艾设计网_电脑技术蛋白基因突变产生镰刀状细胞慢性溶血贫血,肌强直营养不良蛋白激酶基因(DMPK)突变发生肌强直营养不良症等。针对上述遗传疾病进行核酶治疗,除了使用核酶的定点切割特性,破坏突变基因产生的突变mRNA而不影响其正常的mRNA这种策略外,一种新的设计思想是用一种称为“反式剪接”或“分子间剪接”的核酶修复突变mRNA,使之成为具有正常功能的mRNA。

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