现在有已经上市或即将上市的基因治疗药物吗？？

300****430 2021-07-06 09:20

目前世界上还没有已经上市的基因治疗药物，但是，西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，这种名为“Glybera”的药物由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴，主要是用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，这个药物以110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。基因治疗药物Glybe优艾设计网_电脑技术ra在2012年10月就获得了欧盟批准，但上市日期却拖延了两年，用于跟踪收集患者治疗后长达6年的随访数据，这些患者均满足Glybera在欧盟的标签适应症要求，目前，UniQure也在寻求Glybera在美国获批，并表示希望能在2018年顺利通关。
基因是DNA分子上的一个特定的片断，基因药物的出现与基因工程技术的发展息息相关，基因工程技术是现代生物技术的主体，基因工程是通过对核酸分子的插入、拼接和重组而实现遗传物质的重组，再借助病毒、细菌、质粒或其他载体，将目的基因转移到新的宿主细胞，并使目的基因在新的宿主细胞内复制和表达的技术，但是基因药物有一个很明显的缺点就是基因药物具有很高的选择性。一种基因药物并不是适用于所有的人种，不同人种的基因存在较多差别。暂且不说白人、黑人、黄种人之间的基因差别，就连我国南方人和北方人都存在基因差异。

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