《自然》：鼓励讨论编辑人类基因组？

上月，科学家成功编辑人类胚胎基因组的消息不出所料让人们大吃一惊。( Nature http://doi.org/3xt 2015).这项研究之所以如此引人瞩目，是因为它改变了人类生殖细胞；这也意味着，该技术如果在可存活的胚胎中实现，编辑后的基因变化会遗传给所有的后代。社会该对此作何反应？该如何看待其他当前正在进行的，或是未来可预见的类似实验？又该如何应对呢？

基因编辑工具已经进化到了可以对某个基因组进行靶向改变的程度，而且前所未有地容易。从理论上讲，基因编辑可改变特定的遗传性状。未来潜在的临床应用中，婴儿可以被改造成不再携带家族遗传的缺陷基因或致病基因，这一点很可能会广受欢迎。但即使是合法的潜在临床应用也尚需时日。更不用提更加长远的伦理问题：对生殖细胞的基因治疗也许会超出原先的范围，不只是消除会致死或让人严重虚弱的遗传性疾病，而是逐渐渗透到消除残疾和小毛小病，甚至能够改变外在容貌，进行各种强化——最终导向“定制婴儿”，让优生学的幽灵死灰复燃。

当下正是对“编辑人类生殖细胞”这一议题展开公开辩论的大好时机。编辑人类生殖细胞，指的是对精子、卵子或胚胎进行基因编辑，并且编辑的方法让产生的改变遗传可以传给他们的后代。就此议题，除了科学界、生物伦理学界和监管机构内部的讨论，更应该有来自民间社会的声音，而且后者高度多样化的观点必然有助于为讨论设立基本框架。同时，我们也应该重视相关学科和监管机构所积累的知识与经验。最终，此类公开辩论应经由国际讨论和国家层面的监管来解决。

现实考量

最新发表在《蛋白质与细胞》期刊上的研究论文(P. Liang et al. Protein Cell http://doi.org/34q; 2015)，显示了相关的诸多问题。研究人员特意选用了两个精子同时受精的卵子形成的胚胎，这样的胚胎永远也不可能发育成婴儿。这项研究的细节也清晰的显示，短时间内任何试图使用基因编辑技术来治疗人类生殖细胞的尝试，都会是一个可怕的错误。基因改造的效率不仅低下，而且还导致了很多计划外的变异。研究者们恐怕还要经历漫长的旅程，才可能证明生殖细胞编辑的好处大于风险。而在此之前，可以肯定的是，优艾设计网_设计任何明智的实验室、监管机构或国家都不应该考虑尝试把编辑过基因的人类胚胎植入子宫，并且发育到生出人类。

不过，基因编辑的潜力和其相对简单易行的操作，给支持这样的研究提供了强有力的理由。譬如，新研究的目的就是针对引发β型地中海贫血症（β-thalassaemia）基因突变进行编辑。（该基因也有助于预防镰状疟原虫Plasmodium falciparum 疟疾。）继续研究下去可能会帮助我们更好地理解和治疗这种血液疾病，其中一些类型相当严重。从基础科学研究角度来说，也有很充分的动力进行类似的研究实验，它可以帮助我们理解人类的发育并获得可能有用的细胞系。因此，全面禁止基因编辑研究，似乎只会起到反作用。

但生殖细胞基因疗法还需要放在更大的背景下来看待。试管婴儿中的胚胎植入前遗传学诊断以及健康胚胎选择，已经可以避免新生儿的遗传疾病了，而且该方法更加安全；自然怀孕的情况下，产前检查和人工中止妊娠也能起到类似效果。并没有多少疾病更适合用基因编辑的办法来预防。

诸多国家全面禁止或部分限制那些需要销毁人类胚胎的研究，甚至进一步禁止对人类生殖细胞进行改造。即使是在相关立法更为宽松的国家，基因编辑在人类辅助生殖技术中也实际上被禁止使用。这是因为操作的安全性和有效性不能满足现有的临床试验标准。在其他基因工程议题，如DNA重组和体细胞克隆的争论中，也已经涉及了许多与生殖细胞基因编辑相关的问题。类似的讨论的结果一般是一方面对妥善监管的研究开绿灯，同时又严格限制该研究的应用。对于人类胚胎基因编辑，同样的结果看起来是最明智的，而考虑到最近的研究进展，大概也是最可能发生的。

但是所有的相关方必须积极行动来使这一切成真，而不是被动的假设这个研究领域可以自然而然地进化出最好的处理方法。要如何进行更加广泛的讨论？不管是合作还是分别行动，各国政府必须就此采取行动。科学家，公司和伦理学家已经在发表观点，并且计划进一步的磋商了。

正式的专家论坛可能也有助于协助紧急的政策讨论——让科学家、监管部门、伦理学家和民间社会代表一同参与一场国际会议，或许可以由世界卫生组织（WHO）召开举行。这样的会议可以对于基因编辑的科学现状做出总结，清晰的描绘出监管和伦理的格局。这样会议能有助于迅速填补立法上的任何漏洞，并且帮助建立起一个监管框架，来应对终将出现的与生殖细胞相关的基因编辑技术上的进步。

去年世卫组织召开的关于快速评估还未完全通过安全测试的治疗埃博拉的药物，和预防埃博拉疫苗的紧急临床试验的会议，也许可以成为基因编辑话题的模板。和埃博拉的讨论一样，任何关于人类生殖细胞基因编辑的会议也应该被允许获取正在进行的、还未发表的研究结论。

许多基因编辑技术可能通往人类生殖细胞基因疗法，这些技术所引发的问题必然需要透明而全方位的讨论。在充分了解科学和伦理问题的前提下，各方所作出的贡献会让大众明白，在可预见的未来，科幻小说中描绘的“定制婴儿”依然只会是科幻，同时也能清晰的描绘出我们在科学理解上的局限性。

原文
http://www.nature.com/news/spl ... %23rd

---