基因治疗能最终治愈血友病吗？？

满达 2021-04-30 13:39

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看好改良造血干细胞在血液病邻域的治疗前景

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heisenbergstr1 2021-04-30 14:04

基因治疗血友病的想法大约始于20世纪80年代。大约15年前，第一个血友病患者志愿优艾设计网_电脑技术参加了测试。至今为止，还没有基因治疗的产品能够投入市场。

基因实验的临床失败和备受瞩目的安全灾难使得人们对基因疗法的态度非常谨慎，但基因治疗在进些年已回归了，初创公司又开始重组了，并且有一些已经面向公众了。大的制药公司正在通过企业合作和战略联盟进行研发。有一个西方国家的首例针对罕见的肝脏损伤疾病的产品已在欧洲被通过；另一个可能用于治疗严重的血液疾病——地中海贫血。

但是基因治疗血友病已经远远地落后了，至今为止只有一个开发商，Baxter International (NYSE: BAX)，进行临床数据报告。在Baxter之后有几个公司，他们今年和明年的临床进步将成为整个基因治疗的试金石。血友病在这场基因治疗争霸赛中可能会成为最具竞争性的一个。

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